טיפול ניסיוני עשוי להאט מחלת מוח קטלנית בנשים

המחקר החדש, בהובלת פרופ' אילנה גוזס מבית הספר סגול למדעי המוח ומהפקולטה למדעי הרפואה והבריאות ע"ש גריי באוניברסיטת תל אביב, השתמש במדדי הערכה עדכניים המומלצים על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לצורך ניתוח מחדש של נתוני ניסוי קליני בינלאומי שנמשך 52 שבועות וכלל יותר מ־300 חולים במחלת PSP, מחלה ניוונית נדירה וקטלנית הנגרמת מהצטברות חריגה של חלבון הטאו במוח. כיום אין טיפול תרופתי יעיל למחלה.

בצוות המחקר השתתפו ד"ר גיא שפירא, ג'ייסון בלאט ולירי גוז -  תלמידים בהווה ובעבר, יחד עם פרופ' נעם שומרון. המחקר פורסם בכתב העת היוקרתי Molecular Psychiatry מקבוצת Nature.

בניגוד למסקנות המקוריות של הניסוי הקליני, שקבעו כי התרופה בטוחה לשימוש אך אינה יעילה, החוקרים ביצעו ניתוח מתקדם ומעמיק שבו הפרידו בין משתתפים ומשתתפות ובחנו מחדש את הנתונים באמצעות מדדי הערכה עדכניים, המומלצים כיום על ידי ה־FDA. התוצאות הציגו תמונה שונה לחלוטין: נשים שטופלו ב־Davunetide חוו האטה משמעותית בהתקדמות המחלה, בעוד שאצל הגברים לא נצפתה השפעה דומה.

החוקרים מצאו כי הטיפול סייע בשימור יכולות מוטוריות ותפקודיות חיוניות, ובהן שיווי משקל, מוטוריקה עדינה ופעולות יומיומיות כגון שימוש בסכו"ם, רכיסת כפתורים ורחיצת הפנים והידיים. בנוסף, הנשים שקיבלו את הטיפול הפגינו שיפור משמעותי במדדים קוגניטיביים, בהם יכולות שפה, זיכרון עבודה ותפקוד קוגניטיבי כללי.

ממצא מרכזי נוסף של המחקר היה גילוי הבדלים מולקולריים עמוקים בין נשים לגברים. החוקרים מצאו כי הקשר בין רמות חלבון הטאו הפתולוגי בנוזל השדרה, המשמש כסמן ביולוגי למחלה, לבין התסמינים הקליניים היה הפוך לחלוטין בין שני המינים. לדוגמה, בקרב נשים נצפתה ירידה משמעותית ביכולות השפה ככל שרמות הטאו הפתולוגי עלו, בעוד שאצל גברים לא נמצא קשר כזה. ממצא זה מצביע על כך שמנגנוני המחלה עצמם עשויים לפעול באופן שונה אצל נשים וגברים, וייתכן שהוא מסביר את ההבדלים בתגובה לטיפול.

לדברי פרופ' גוזס, ממצאי המחקר מדגישים כי התעלמות מהבדלים ביולוגיים בין המינים עלולה להסתיר יעילות טיפולית אמיתית.

"הנתונים שלנו מראים כי ניתוח נפרד של נשים וגברים אינו רק תרגיל סטטיסטי, אלא כלי חיוני לפיתוח טיפולים יעילים יותר למחלות ניווניות של המוח,"

החוקרים סבורים כי ממצאיהם מספקים בסיס מדעי משמעותי לניסויים קליניים עתידיים ולפיתוח פרוטוקולי טיפול שיביאו בחשבון כבר מראש את מין המטופלים, תוך בחינת Davunetide כטיפול ממוקד לנשים עם PSP. לדבריהם, גישה זו עשויה לסלול את הדרך לרפואה מדויקת יותר עבור חולים במחלות הקשורות לחלבון הטאו, ובהן גם מחלת אלצהיימר – השכיחה בהרבה – ומחלות ניווניות נוספות של המוח.

המחקר נתמך על ידי חברת ExoNavis Therapeutics, המפתחת את התרופה Davunetide לטיפול במחלות מוח, במסגרת רישיון מחברת רמות, החברה למסחור הטכנולוגיות של אוניברסיטת תל אביב. פרופ' אילנה גוזס משמשת סגנית נשיא לפיתוח תרופות בחברה, וד"ר גיא שפירא משמש סטטיסטיקאי יועץ. תוצאות המחקר אומתו באופן בלתי תלוי על ידי מספר סטטיסטיקאים נוספים.

למחקר המלא>> https://www.nature.com/articles/s41380-026-03709-x

לכתבה >>  https://www.eurekalert.org/news-releases/1137634